Premier fournisseur en France de cellules et de tissus destinés à la greffe, l’EFS est également le premier producteur de médicaments de thérapie innovante (MTI) pour les essais cliniques de phase 1 et 2 sur le plan national.

Cadre réglementaire

Selon la loi du 22 mars 2011 prise en application du Règlement Européen n°1394/2007, les « préparations de thérapie cellulaire » changent de statut pour devenir des « médicaments de thérapie innovante » (MTI) lorsque les cellules utilisées subissent des modifications substantielles (notion de procédé industriel) ou sont orientées vers une finalité fonctionnelle différente de leurs fonctions d’origine.

Les MTI sont donc des médicaments composés de cellules, de tissus ou de gènes : 

• Les produits cellulaires ou tissulaires sont modifiés dans le but de suppléer des fonctions perdues chez le patient, de favoriser des mécanismes de réparation (médecine régénérative) ou de stimuler le système immunitaire contre des virus ou des cellules tumorales (immunothérapie).
• La thérapie génique consiste à introduire dans les cellules du malade un ou plusieurs gènes qui suppléront les gènes défaillants. L’introduction de ce « gène médicament » dans la cellule cible est réalisée via un virus génétiquement modifié, utilisé comme vecteur.

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Destinés à traiter des patients atteints de pathologies parfois incurables, les MTI sont susceptibles de créer dans les prochaines années une véritable révolution thérapeutique dans les prochaines années.

L’EFS, établissement pharmaceutique

L’EFS a créé en son sein un établissement pharmaceutique, composé d’un siège et de plateformes de production et de contrôle des MTI. Reconnues et cofinancées dans le cadre de projets nationaux et européens, ces plateformes ont pour objectif d’offrir aux équipes de recherche des médicaments destinés aux essais cliniques de phase 1 (essais de tolérance) et 2 (essais d’efficacité).
Les plateformes de l’EFS interviennent d’un bout à l’autre du cycle de production des MTI et assistent les équipes de recherche tout au long de leur projet. Elles les accompagnent également dans les démarches réglementaires nécessaires à l’obtention des autorisations d’essai clinique.

Ce réseau de plateformes est structuré selon les meilleurs standards de qualité et de sécurité. Il produit des MTI dans le respect des exigences règlementaires, notamment des Bonnes Pratiques de Fabrication, et à un coût optimal, en cohérence avec la mission de service public de l’EFS.
 

5 plateformes de production de MTI

- La plateforme Atlantic BioGMP située à Saint Herblain, est rattachée à l’ETS Pays-de La Loire. Elle est partenaire de l’Inserm et du centre hospitalier universitaire de Nantes. Elle a obtenu le 6 février 2014 le statut d’établissement pharmaceutique, accordé par l’ANSM ; devenant ainsi le premier établissement pharmaceutique de statut public en France. Elle est intégrée dans le consortium Démonstrateur pré-industriel en thérapies géniques (PGT) financé par l’ANR dans le cadre du Programme des Investissements d’Avenir. Atlantic Bio GMP est impliquée dans plusieurs projets cliniques tant en thérapie cellulaire (immunothérapie adoptive, CSM, expansion de cellules CD34+, hESC) qu’en thérapie génique.


- La plateforme de Toulouse (ETS Pyrénées-Méditerranée), ouverte en juin 2015, est située au sein de l'Institut Universitaire du Cancer – Oncopole. Elle est spécialisée dans la production de Cellules souches mésenchymateuses (CSM) dans les indications cardiovasculaires notamment.


- La plateforme de Saint-Ismier (ETS Auvergne-Rhône-Alpes), a ouvert en septembre 2015. Elle est impliquée dans l’immunothérapie active (production de cellules dendritiques pour le traitement du mélanome ou du cancer du poumon) et la thérapie cellulaire à visée régénérative (utilisation des cellules souches mésenchymateuses pour le traitement de patients atteints d’accidents vasculaires cérébraux ou d’infarctus du myocarde).


- La plateforme de Besançon (ETS Bourgogne-Franche-Comté), a ouvert en novembre 2015. Associées à l’Inserm et à l’Université de Bourgogne Franche-Comté dans l’Unité mixte de recherche (UMR) 1098 « Interaction hôte-greffon-tumeur – Ingénierie cellulaire et génique », les équipes de l’EFS travaillent notamment sur le traitement  de patients atteints de GVHD suite à l’injection d’un greffon de moelle osseuse allogénique au moyen de cellules T génétiquement modifiées exprimant le gène suicide iCasp9 ou sur le traitement de pathologies chroniques inflammatoires.


- La plateforme de Créteil (ETS Ile-de-France) sera déployée en 2017 associée à l’Inserm U955 et à l’Université Paris Est Créteil. Les équipes EFS travaillent sur la réparation du tissu osseux et musculo-squelettique et sont impliquées dans la production et le contrôle qualité de cellules stromales mésenchymateuses et de cellules souches hématopoïétiques.

Les plateformes ont été pour une part financées dans le cadre du projet E-CellFrance, programme d’investissement d’avenir pour la production de cellules souches mésenchymateuses (CSM).

Outre ces plateformes de production, l’EFS a structuré une plateforme de contrôle qualité à Bordeaux et une plateforme de Biomonitoring à Rennes.

 

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1
Besançon
8 rue du Dr Jean-François-Xavier Girod
BP 1937
25020 Besançon Cedex
2
Grenoble Saint Ismier
464, route de Lancey
38330 Grenoble Saint-Ismier