Premier fournisseur en France de cellules et de tissus destinés à la greffe, l’EFS est également le premier producteur de médicaments de thérapie innovante (MTI) pour les essais cliniques de phases 1 et 2 au niveau national.

Selon la loi du 22 mars 2011, les « préparations de thérapie cellulaire » changent de statut pour devenir des « médicaments de thérapie innovante » (MTI) lorsque les cellules utilisées subissent des modifications substantielles et/ou ont une finalité différente de leurs fonctions d’origine – ce qui introduit la notion de procédé industriel.

Les MTI sont des produits cellulaires ou tissulaires modifiés dans le but de suppléer des fonctions perdues chez le patient, de favoriser des mécanismes de réparation (médecine régénérative) ou de stimuler le système immunitaire contre des virus ou des tumeurs (immunothérapie). Les MTI intègrent également la thérapie génique.

Les MTI sont donc des médicaments composés de cellules, de tissus ou de gènes. Destinés à traiter des patients atteints de pathologies aujourd’hui incurables, ils sont susceptibles de créer dans les prochaines années une véritable révolution thérapeutique.

Contrairement aux préparations de thérapie cellulaire, fabriquées par différentes unités habilitées, les médicaments de thérapie innovante ne peuvent être produits et délivrés que par un établissement pharmaceutique.

L’EFS, établissement pharmaceutique

L’EFS a créé en son sein un établissement pharmaceutique, composé de plateformes de production et de contrôle des MTI. Reconnues et cofinancées dans le cadre de projets nationaux et européens, ces plateformes ont pour objectif d’offrir aux équipes de recherche des médicaments de thérapie innovante destinés aux essais cliniques de phases 1 (essais de tolérance) et 2 (essais d’efficacité).

Ce réseau de plateformes est structuré selon les meilleurs standards de qualité et de sécurité. Il produit des MTI dans le respect de la réglementation en vigueur et à un coût optimal, en cohérence avec la mission de service public de l’EFS.

4 plateformes de production de MTI

La première plateforme créée est celle d’Atlantic Bio GMP, à Saint-Herblain, près de Nantes, fruit d’un partenariat avec l’Association française contre les myopathies (AFM), l’Inserm et le centre hospitalier universitaire (CHU) de Nantes. Elle a obtenu en février 2014 le statut d’établissement pharmaceutique, accordé par l’Agence nationale de sécurité du médicament (ANSM), devenant ainsi le premier établissement pharmaceutique de statut public en France.

En 2015, l’EFS a ouvert 3 nouvelles plateformes MTI à Saint-Ismier, près de Grenoble, à Besançon et à Toulouse. Elles sont financées pour partie dans le cadre du projet ECELLFRANCE, programme d’investissement d’avenir pour la production de cellules souches mésenchymateuses (CSM).

Une cinquième plateforme ouvrira prochainement à Créteil.

Au service de l'innovation 

Impliqué depuis 2011 aux côtés d’équipes de recherche françaises et européennes dans des projets de thérapie génique, cellulaire et tissulaire, Atlantic Bio GMP (EFS Pays de la Loire), à Saint-Herblain, près de Nantes, est l’une des premières plateformes européennes publiques de production de médicaments de thérapie innovante (MTI).

Deuxième plateforme de production de MTI de l’EFS, l’Unité de thérapie et d’ingénierie cellulaire (UTICell), à Saint-Ismier, près de Grenoble, est notamment impliquée dans l’immunothérapie active (production de cellules dendritiques pour le traitement du mélanome ou du cancer du poumon) et la thérapie cellulaire à visée régénérative (utilisation de ces cellules souches mésenchymateuses pour le traitement de patients atteints d’AVC ou d’infarctus du myocarde).

A Besançon, l’EFS Bourgogne Franche-Comté produit également des MTI. Associées à l’Inserm et à l’Université de Bourgogne Franche-Comté dans l’Unité mixte de recherche (UMR) 1098 « Interaction hôte-greffon-tumeur – Ingénierie cellulaire et génique », les équipes de l’EFS travaillent notamment sur le traitement du cancer au moyen de lymphocytes T reprogrammés pour aller spécifiquement éradiquer les cellules tumorales ou sur le traitement de pathologies chroniques inflammatoires.

A Toulouse, l’EFS Pyrénées-Méditerranée a ouvert son établissement pharmaceutique en octobre 2015 au sein de l’Institut Universitaire du Cancer – Oncopôle. Forte d’une expérience collaborative avec l’équipe de recherche UMR5273/U1031 depuis plus de 10 ans, cette plateforme est dédiée à la production de cellules souches mésenchymateuses (CSM) issues du tissu adipeux et de la moelle osseuse. Cette unité est impliquée dans des essais cliniques de thérapie cellulaire nationaux et européens pour des indications de médecine régénérative (l’ischémie des membres inférieurs, l’arthrose du genou et l’infarctus du myocarde) ainsi que des maladies auto-immunes (sclérose en plaque et sclérodermie).

Rendre les MTI accessibles aux malades

L’objectif de l’EFS est d’offrir aux équipes de recherche des médicaments de thérapie innovante validés pour des essais cliniques de phases 1 et 2. Objectif : obtenir rapidement la « preuve du concept » thérapeutique des MTI pour permettre leur utilisation chez l’homme. Les plateformes de l’EFS interviennent d’un bout à l’autre du cycle de production des MTI et assistent les équipes de recherche tout au long de leur projet.

Activités associées

Thérapie génique

La thérapie génique consiste à introduire dans les cellules du malade un ou plusieurs gènes qui remplaceront les gènes défaillants. L’introduction du « gène médicament » dans la cellule cible est réalisée via un virus, utilisé comme vecteur. Atlantic Bio GMP (EFS Pays-de-la-Loire) est l’un des principaux producteurs européens de ces vecteurs viraux qui permettent aux laboratoires de recherche de lancer des essais cliniques de thérapie génique.

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1
Besançon
8 rue du Dr Jean-François-Xavier Girod
BP 1937
25020 Besançon Cedex
2
Grenoble Saint Ismier
464, route de Lancey
38330 Grenoble Saint-Ismier