Premier fournisseur en France de cellules et de tissus destinés à la greffe, l’EFS est également le premier producteur de médicaments de thérapie innovante (MTI) pour les essais cliniques de phase 1 et 2 sur le plan national.

Cadre réglementaire

Selon la loi du 22 mars 2011, les « préparations de thérapie cellulaire » changent de statut pour devenir des « médicaments de thérapie innovante » (MTI) lorsque les cellules utilisées subissent des modifications substantielles (notion de procédé industriel) ou sont orientées vers une finalité fonctionnelle différente de leurs fonctions d’origine.

Les MTI sont donc des médicaments composés de cellules, de tissus ou de gènes : 

• Les produits cellulaires ou tissulaires sont utilisés dans le but de suppléer des fonctions perdues chez le patient, de favoriser des mécanismes de réparation (médecine régénérative) ou de stimuler le système immunitaire contre des virus ou des cellules tumorales (immunothérapie).
• La thérapie génique consiste à introduire dans les cellules du malade un ou plusieurs gènes qui suppléeront les gènes défaillants. L’introduction de ce « gène médicament » dans la cellule cible est réalisée via un virus génétiquement modifié, utilisé comme vecteur.

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Destinés à traiter des patients atteints de pathologies aujourd'hui incurables, les MTI sont susceptibles de créer dans les prochaines années une véritable révolution thérapeutique.

L’EFS, établissement pharmaceutique

L’EFS a créé en son sein un établissement pharmaceutique, composé d’un siège et de plateformes de production et de contrôle des MTI. Reconnues et cofinancées dans le cadre de projets nationaux et européens, ces plateformes ont pour objectif d’offrir aux équipes de recherche des médicaments de thérapie innovante destinés aux essais cliniques de phase 1 (essais de tolérance) et 2 (essais d’efficacité).

Ce réseau de plateformes est structuré selon les meilleurs standards de qualité et de sécurité. Il produit des MTI dans le respect de la réglementation en vigueur et à un coût optimal, en cohérence avec la mission de service public de l’EFS.
 

5 plateformes de production de MTI

 

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- La première plateforme créée est celle d’Atlantic Bio GMP, à Saint-Herblain, près de Nantes, fruit d’un partenariat avec l’Association française contre les myopathies (AFM), l’Inserm et le centre hospitalier universitaire (CHU) de Nantes. Impliquée depuis 2011 aux côtés d’équipes de recherche françaises et européennes dans des projets de thérapie génique, cellulaire et tissulaire, c’est l’un des principaux producteurs européens de vecteurs viraux permettant aux laboratoires de recherche de lancer des essais cliniques de thérapie génique. Elle a obtenu en février 2014 le statut d’établissement pharmaceutique, accordé par l’Agence nationale de sécurité du médicament (ANSM), devenant ainsi le premier établissement pharmaceutique de statut public en France. Elle est intégrée dans le consortium Démonstrateur pré-industriel en thérapies géniques (PGT) financé par l’ANR dans le cadre du Programme des Investissements d’Avenir.

- En 2015, l’EFS a ouvert 2 nouvelles plateformes MTI à Saint-Ismier, près de Grenoble et à Toulouse.

  • Deuxième plateforme de production de MTI de l’EFS, l’Unité de thérapie et d’ingénierie cellulaire (UTICell), à Saint-Ismier, est notamment impliquée dans l’immunothérapie active (production de cellules dendritiques pour le traitement du mélanome ou du cancer du poumon) et la thérapie cellulaire à visée régénérative (utilisation de ces cellules souches mésenchymateuses pour le traitement de patients atteints d’AVC ou d’infarctus du myocarde).

 

  • A Toulouse, l’EFS Pyrénées Méditerranée est spécialisé dans la production de cellules souches mésenchymateuses (CSM). Au-delà d’un protocole de phase 2 MESAMI dans l’Insuffisance cardiaque post-Infarctus), la plateforme de Toulouse participe à la recherche clinique au travers de son implication dans des PHRC ou des programmes internationaux.

          Traitement de l’ischémie aigüe des membres inférieurs (CHU de Toulouse)
          Traitement de la sclérose en plaque (CHU de Toulouse et programme européen MESEM)
          Traitement des fistules digestives (PHRC CHU de Toulouse FIST)
          Traitement des pathologies osseuses avec la plateforme de Créteil (7ème PCRD, programme REBORNE)
          Traitement de l’osteo-arthrite (7ème PCRD, programme ADIPOA)
          Traitement ulcères veineux (PHRC CHU de Toulouse COMET)
 

 - En 2016 la plateforme de production de Besançon, au sein de l’EFS Bourgogne Franche Comté, a été autorisée. Associées à l’Inserm et à l’Université de Bourgogne Franche-Comté dans l’Unité mixte de recherche (UMR) 1098 « Interaction hôte-greffon-tumeur – Ingénierie cellulaire et génique », les équipes de l’EFS travaillent notamment sur le traitement du cancer au moyen de lymphocytes T reprogrammés pour aller spécifiquement éradiquer les cellules tumorales ou sur le traitement de pathologies chroniques inflammatoires.


- Une cinquième plateforme ouvrira en 2017 à Créteil au sein de l’EFS Ile de France, elle permettra de produire notamment des cellules souches mésenchymateuses dans des programmes d’orthopédie

Les plateformes ont été pour une part financées dans le cadre du projet E-CellFrance, programme d’investissement d’avenir pour la production de cellules souches mésenchymateuses (CSM).

Outre ces plateformes de production, l’EFS a structuré une plateforme de contrôle qualité à Bordeaux et une plateforme de Biomonitoring à Rennes.

Rendre les MTI accessibles aux malades

La finalité de l’EFS est d’offrir aux équipes de recherche et aux cliniciens des médicaments de thérapie innovante validés pour réaliser des essais cliniques de phase 1 et 2.

Objectif : obtenir rapidement la « preuve du concept » thérapeutique des MTI pour permettre leur utilisation chez le plus grand nombre de patients.
Les plateformes de l’EFS interviennent d’un bout à l’autre du cycle de production des MTI et assistent les équipes de recherche tout au long de leur projet. Elles les accompagnent également dans les démarches réglementaires nécessaires à l’obtention des autorisations d’essai clinique.

 

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1
Besançon
8 rue du Dr Jean-François-Xavier Girod
BP 1937
25020 Besançon Cedex
03 81 61 56 15
2
Grenoble Saint Ismier
464, route de Lancey
38330 Grenoble Saint-Ismier