L’EFS assure aujourd’hui plus de 50 % de l’activité nationale de préparation de cellules et de tissus humains à des fins thérapeutiques.

Le savoir-faire de l’EFS dans le domaine de la transfusion place l’établissement dans une position privilégiée et légitime pour accompagner la production et la recherche dans le champ de la thérapie cellulaire et de la médecine régénérative, qui préfigure la médecine de demain.

18 plateformes de préparation de produits cellulaires

L’EFS propose aux établissements de soins des produits de thérapie cellulaire, en particulier ceux obtenus à partir de cellules souches hématopoïétiques (CSH), à l’origine des cellules du sang (globules rouges, globules blancs et plaquettes).

Pour réaliser ces activités, l’EFS dispose de 18 plateformes en France assurant la congélation/décongélation, la préparation et le stockage des produits cellulaires.

Ces plateformes sont organisées en fonction de la proximité géographique des centres hospitaliers universitaires (CHU) et disposent d’un personnel très qualifié, rompu à la mise en œuvre des bonnes pratiques de préparation. Elles sont encadrées par des autorisations délivrées par l’Agence nationale de sécurité du médicament (ANSM).

Les « préparations de thérapie cellulaire » sont définies par la loi du 22 mars 2011 comme des cellules soumises à des modifications non substantielles et destinées à accomplir leur fonction d’origine. Si les modifications sont substantielles ou si la finalité est différente de la fonction d’origine, on parle alors de « médicaments de thérapie innovante » (MTI). 

2 banques de sang placentaire

Les équipes de l'EFS contribuent également à hauteur de 75 % à la constitution du stock national d’unités de sang placentaire, utilisé comme alternative à la greffe de moelle osseuse pour administrer des cellules souches hématopoïétiques (CSH).

Ces unités sont stockées dans les deux banques de sang placentaire de l’EFS, à Bordeaux et Besançon, où sont réalisées des activités de préparation, de stockage et de cession sur le territoire national et à l’international.

8 banques de tissus

La plupart des tissus d’origine humaine à visée thérapeutique, destinés à des patients en attente de greffe, sont également préparés et stockés par l’EFS dans des banques.

Pour réaliser ces activités, l’EFS s’appuie sur :

  • 6 banques multi-tissus à Besançon, Bordeaux, Marseille, Lyon, Paris et Tours, capables de fournir tous les tissus : membranes amniotiques, greffons osseux (os massifs, têtes fémorales, os viro-inactivés), valves cardiaques, artères et veines, tissus ligamenteux, peau, volets crâniens... ;

  • 2 banques de cornées à Brest et Saint-Étienne.

Les responsables de partenariats et développement ont pour mission de faire connaître auprès des établissements de soins la qualité et l’éthique des produits tissulaires proposés par l’EFS dans ce domaine très concurrentiel. Le prélèvement de ces préparations est réalisé par les établissements de santé, partenaires privilégiés de l’EFS, en lien avec l’Agence de la biomédecine (ABM).

Des cellules préparées pour soigner

La thérapie cellulaire est l’utilisation de cellules humaines à des fins thérapeutiques. Ces cellules sont obtenues à partir du patient lui-même (thérapie autologue) ou d’un donneur (thérapie allogénique).

Elles sont prélevées, éventuellement multipliées et pharmacologiquement traitées ou modifiées en dehors du corps, avant d’être administrées au patient, afin de « réparer » un tissu ou un organe malade ou de « mobiliser » les défenses de l’organisme contre un virus ou des cellules cancéreuses.

On distingue ainsi deux grands types de thérapie cellulaire :

  • la thérapie cellulaire régénérative, qui vise à produire des cellules différenciées à partir de cellules souches ou adultes pour réparer un tissu ou un organe altéré ;
  • l’immunothérapie cellulaire adoptive, qui consiste à multiplier hors de l’organisme des lymphocytes T spécifiques d’un virus ou d’une tumeur, avant de les réinjecter au patient pour l’aider à lutter contre la maladie.

L’avenir de la médecine régénérative

Domaine émergent des biotechnologies, la médecine régénérative – ou régénératrice – vise à restaurer les tissus et les activités fonctionnelles, à remplacer des cellules déficientes ou à reconstituer des organes détruits.

Elle utilise pour cela la thérapie cellulaire (transplantation de cellules pour développer de nouveaux tissus) ou l’ingénierie tissulaire (implantation de substituts biologiques construits in vitro, souvent une association entre des cellules et un biomatériau). L’ingénierie tissulaire employant très souvent les cellules vivantes comme « matériel de base », elle recoupe de fait les applications des thérapies cellulaires.

Les traitements caractéristiques faisant appel à l’ingénierie tissulaire sont les tissus non vivants traités (ex : valves cardiaques), les tissus issus d’une autre partie du corps du patient lui-même ou d’un autre patient (transplantation), la reconstruction d’organes ex-vivo avec des biomatériaux.

La greffe d’épiderme, utilisée depuis les années 1980, permet de sauver des grands brûlés. Aujourd’hui, les cellules souches mésenchymateuses (CSM) font l’objet de plusieurs essais cliniques.

L’EFS, acteur de la médecine de demain

La transfusion est depuis toujours au cœur de la médecine cellulaire, comme le montre l’investissement de l’EFS dans la greffe hématopoïétique (production de greffon de cellules souches et de sang placentaire) et tissulaire (cornées, vaisseaux).

Plusieurs équipes de l’EFS contribuent au développement de nouveaux produits de thérapie cellulaire dans le cadre de la réparation tissulaire (Toulouse, Créteil), de l’immunité anti-tumorale (Grenoble, Besançon) ou anti-infectieuse (Nantes). Le potentiel de cellules souches dans les domaines de la greffe (Bordeaux), de la médecine régénérative (Toulouse, Rennes) et de la transfusion (Créteil) est aussi un domaine activement exploré.

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Activités associées

La greffe de moelle osseuse

Les thérapies cellulaires sont utilisées depuis plus de 30 ans en hématologie, avec les greffes de cellules souches hématopoïétiques (CSH) de la moelle osseuse. Dès les années 1980, ce traitement a transformé le pronostic des patients atteints de cancers du sang comme les leucémies. Désormais, près de 2 000 personnes atteintes de graves maladies du sang en bénéficient chaque année. Des alternatives comme les autogreffes après prélèvement des cellules souches périphériques du sang ou les greffes de sang placentaire (ou sang de cordon) se sont également développées au cours des dernières années.

Le développement des essais cliniques

Depuis les années 1990, les essais cliniques de thérapie cellulaire se sont multipliés dans des pathologies dégénératives ou lésionnelles comme la maladie de Parkinson, le diabète, les nécroses osseuses ou l’infarctus du myocarde. Des développements récents sont également intervenus dans des domaines comme les cancers réfractaires aux traitements conventionnels, les maladies métaboliques et endocrines, inflammatoires ou systémiques.

Le contrôle qualité

La préparation et le stockage des produits tissulaires s’effectuent dans de strictes conditions d’hygiène et dans le respect des bonnes pratiques. Certifiées ISO 9001, les banques de l’EFS sont en outre régulièrement inspectées par l’Agence nationale de sécurité du médicament (ANSM) et font l’objet d’audits annuels. Les produits sont validés après un contrôle qualité rigoureux (questionnaires médicaux de sélection des donneurs, test de dépistage des maladies transmissibles, contrôle de stérilité…).

Où se situent ces activités

18 plateformes de préparation des produits de thérapie cellulaire, 6 banques multi-tissus, 2 banques de cornées, 2 banques de sang placentaire.

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